Bawo ni Iwadi ati Idagbasoke fun Awọn Oògùn Opo Orilẹ-Nkan ti a ni idojukọ
Kini itọju ọmọ alainibaba ati kini Orilẹ-Opo Oogun Orphan? Kilode ti iwadi ati idagbasoke fun awọn oògùn wọnyi ṣe pataki ati kini awọn idena?
Kini Orukọ Opo Orun? - Definition
Orilẹ ọmọ alainibaba jẹ oogun (elegbogi) eyiti o wa labẹ abẹ nitori ailewu ti ile-iṣẹ lati wa awọn ere oògùn. Nigbagbogbo idi ti oògùn naa ko ni ere ni pe awọn eniyan diẹ ti o wa yoo ra ọja naa nigbati o ba ni agbara lodi si iwadi ati idagbasoke ti o nilo lati ṣe oògùn naa.
Ni awọn ọrọ ti o rọrun, awọn oògùn ọmọbirin ni eyi ti awọn ile-iṣẹ ko reti lati ṣe pupọ owo lati, ki o si dipo awọn igbiyanju wọn si awọn oògùn ti yoo mu owo wọle.
Idi ti Awọn Onogun Diẹ jẹ "Awọn Oògùn Orukan"
Awọn oogun ti oògùn (oogun) ati awọn ile-iṣẹ imọ-imọ-imọ-imọ-imọ-imọ-imọ-wa-ni-imọ nigbagbogbo nṣe iwadi ati idagbasoke awọn oogun titun lati ṣe itọju awọn ipo iṣoogun, ati awọn oogun titun wa lori ọja nigbagbogbo. Awọn eniyan ti o jiya lati awọn arun aisan tabi awọn ailera, ni apa keji, ko ri imọran iṣowo oògùn kanna fun awọn aisan wọn. Eyi jẹ nitori pe awọn nọmba wọn jẹ kekere ati ki awọn ọja ti o ṣeeṣe fun awọn oogun titun lati ṣe itọju awọn aisan ayanfẹ (eyiti a npe ni "awọn ọmọ alainibaba") jẹ kekere.
Aisan to niiṣe waye ni kere ju eniyan 200,000 ni Amẹrika tabi kere si 5 fun 10,000 eniyan kọọkan ni Orilẹ-ede Euroopu. Awọn ajofin ijọba ti ijọba ni United States ati European Union ti ṣe awọn igbesẹ lati dinku iyatọ yii ni idagbasoke oògùn
Awọn ifojusi lati Ṣe alekun Idagbasoke Awọn Oògùn Orukan
Nigbati o mọ pe awọn oloro to dara fun awọn iṣoro to šee ko ti ni idagbasoke ni AMẸRIKA ati pe awọn ile-iṣẹ oògùn yoo fa iṣiro owo ninu awọn oṣuwọn ti o sese ndagbasoke fun awọn ipo to ṣoro, Igbimọ Ile Amẹrika ti gbe ofin Orilẹ Drug ti Orphan ni 1983.
Ile-iṣẹ Amẹrika ti Ṣiṣẹ Ọja Orukan
Awọn US Food and Drug Administration (FDA) jẹ lodidi fun idaniloju aabo ati itọju awọn oogun lori ọja ni Amẹrika.
FDA ti fi ipilẹ ti Office of Orphan Product Development (OOPD) lati ṣe iranlọwọ pẹlu idagbasoke awọn ọmọ alainibaba (ati awọn ọja egbogi miiran fun awọn ailera to šee), pẹlu fifun awọn ifunni iwadi.
Orilẹ-ọmọ Orphan, bi awọn oogun miiran, ṣi ni lati ni aabo ati ti o munadoko nipasẹ iwadi ati awọn iwadii ile-iwosan ṣaaju ki FDA yoo jẹwọ wọn fun tita.
Ìṣirò Oògùn Oògùn Orilẹ-ede Amẹrika ti 1983
Ofin Oògùn Opo Orilẹ-ede nfunni ni awọn imuniya lati fa awọn ile-iṣẹ lati ṣafihan awọn oògùn (ati awọn ọja egbogi miiran) fun awọn ọja kekere ti awọn eniyan pẹlu awọn ailera to ṣaisan (ni US, 47 ogorun awọn ailera to ṣaṣe ti o ni ipa diẹ sii ju 25,000 eniyan). Awọn imoriya wọnyi pẹlu:
- Awọn idiyele owo-ori Federal fun iwadi ti a ṣe (eyiti o to 50 ogorun ti owo) lati se agbekalẹ oògùn ọmọ alainibaba.
- Ọdun kokan ni ọdunrun ọdun kan lori awọn tita oògùn fun ile akọkọ lati gba ifọwọsi tita tita FDA kan pato oògùn. Eyi kan nikan si ifọwọsi ti lilo oògùn. Ohun elo miiran fun lilo miiran le tun fọwọsi nipasẹ FDA, ati pe ile-iṣẹ yoo ni ẹtọ tita ọja taara fun oògùn fun lilo naa.
- Ṣiṣabọ ti awọn ohun elo imudaniloju ti oògùn ati awọn owo ọja FDA lododun.
Ṣaaju si aye ti Ofin Oogun Orilẹ-Orun, diẹ ninu awọn ololufẹ orukan ti o wa lati ṣe itọju awọn aisan ayọkẹlẹ.
Niwon Ìṣirò, o ti fi awọn FDA fun tita ni US to ju 200 awọn ọmọ alainibaba lọ
Ipa ti ofin Orilẹ-Oògùn Orukan ti o wa ni US Pharmaceuticals
Niwon ofin Orilẹ-Ọran Orilẹ-Orukan ti wa ni 1983, o ti jẹ idaamu fun idagbasoke awọn ọpọlọpọ awọn oogun. Ni ọdun 2012 o wa ni o kere 378 oloro ti a ti fọwọsi nipasẹ ilana yii, nọmba naa si tẹsiwaju lati ngun.
Apeere Awọn Oògùn Wa Nitori Ilana Ofin Opo Orukan
Lara awọn oògùn ti a ti fọwọsi ni awọn gẹgẹ bi:
- Adonocorticotropic homonu (Aṣayan) fun fifunju awọn spasms ikoko
- Tetrabenzine fun didọ awọn chorea eyiti o waye ninu awọn eniyan pẹlu arun Huntington
- Iṣoro ailera ti nmu iyọdaro fun awọn ti o ni iṣeduro ipamọ glycogen, arun Pompe
Iwadi ati Idagbasoke Kariaye fun Orilẹ-ọmọ Orukan
Gẹgẹbi Ile Asofin Amẹrika, ijọba European Union (EU) ti mọ pe o nilo lati mu iwadi ati idagbasoke awọn oògùn ọmọ alaini.
Igbimo lori Orilẹ-Oogun Ọdun
Ni iṣelọpọ ni 1995, Ile Iṣoogun ti Ilera ti European (EMEA) jẹ lodidi fun idaniloju aabo ati ipa awọn oogun lori ọja ni EU. O mu awọn ọrọ ijinle sayensi ti awọn Ilu Amẹrika 25 ti Amẹrika jọ. Ni 2000, igbimọ ti Orilẹ-ede Orilẹ-ede Orilẹ-Ọdọ Orilẹ-ede (COMP) ti ṣeto lati ṣe abojuto idagbasoke awọn ọmọ alainibaba ni EU.
Ilana lori Awọn Ọran oogun Ọgbẹni
Ilana lori Orilẹ-Ọgbọn Awọn Ọja, ti Igbimọ Ọlọhun ti kọja, n pese awọn igbiyanju fun idagbasoke awọn ọmọ alainibaba (ati awọn ọja egbogi miiran fun awọn ailera to wa) ni EU, pẹlu:
- Ṣiṣipopada awọn owo ti o jọmọ ilana iṣowo tita.
- Aṣayanpọn ọdun mẹwa ti a ṣe ẹri lori awọn tita oògùn fun ile akọkọ lati gba ifihan ti tita EMEA fun oògùn kan. Eyi kan nikan si ifọwọsi ti lilo oògùn.
- Ilana fun tita ọja-ilu - ilana ti a ti ṣakoso ti iṣakoso tita eyiti o tan si gbogbo awọn ilu ti EU.
- Iranlọwọ iranlowo, itumọ ipese imọran imọ-imọ-ẹrọ imọ-ẹrọ imọran si ile-iṣẹ oògùn nipa awọn ayẹwo ati awọn iwadii ile-iwosan to nilo fun oògùn kan.
Ilana lori Orilẹ-Ọta Awọn Ọja ti ni itọju kanna ni EU pe ofin Ofin Opo ti Orphan ti ni US, pupọ npo idagbasoke ati tita awọn oògùn ọmọ alainiba fun awọn ailera to šoro.
Ẹrọ Isalẹ lori Orilẹ-ede Orilẹ-Opo Orukan
Ni akoko akoko ariyanjiyan pupọ lori Orilẹ-ede Orilẹ-Opo Orukan, pẹlu awọn itọju fun awọn itọju fun awọn aisan to ṣaṣe ni ẹgbẹ kan ti awọn ipele, ati awọn ibeere nipa ṣiṣe pipe lori miiran. A dupẹ, awọn iṣe wọnyi, ni awọn orilẹ-ede Amẹrika ati Yuroopu ni o ni imọye fun ọpọlọpọ awọn aisan to ṣaṣe, eyi ti, nigbati a ba fi kun pọ, kii ṣe gbogbo eyiti o ṣe deede.
Awọn orisun:
Herder, M. kini idi ti Orilẹ-ede Orilẹ-Opo Orilẹ-ọmọ Orukan? . PLoS Isegun . 2017. 14 (1): e1002191.
Murphy, S., Puwanant, A., ati R. Griggs. Awọn ipa ti a ko pe ti Orilẹ-ọmọ Orukan ti a ko fun Awọn ailera ailera. Awọn Akọṣilẹhin ti Ẹkọ . 2012. 72 (4): 481-490.
Awọn ounjẹ Ounjẹ ati Oogun ti US. Ṣiṣeto Ọja Orukan: Awọn Oògùn ati Awọn Ẹmi Awọn Ọja. Imudojuiwọn 05/02/16. https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm