Ṣafihan Awọn Itọju Titun
Lọwọlọwọ, ko si arowoto fun cystic fibrosis (CF), ṣugbọn awọn oluwadi n ṣiṣẹ gidigidi lati wa ọkan. Awọn onimo ijinle sayensi sunmọ ni bayi ju lailai lọ. Lori awọn ọdun diẹ ti o ti kọja, iwadi ti o tobi pupọ ti yori si idagbasoke awọn ọpọlọpọ awọn oogun titun ati awọn itọju ti o ti tun dara si ireti aye ati didara aye. Gbogbo eyi ti ṣi awọn ilẹkun si iwadi titun ti o le ja si imularada.
Awọn wọnyi ni o kan diẹ ninu awọn itọju ti a le ṣe iwadi.
Gene Itọju
Ni ọdun 1989, a ṣe akiyesi pupọ ti o ni idiyele fun nfa cystic fibrosis: irawọ CFTR . Iwari yi jẹ ohun moriwu fun agbegbe CF. Ọpọlọpọ gbagbo pe Awari yii yoo mu iwosan nipasẹ itọju ailera.
Laanu, pe ko ti sele sibẹ, ṣugbọn kii ṣe fun aini ti gbiyanju. Ọpọlọpọ awọn ẹrọ-ẹrọ ti a ṣe lati gbiyanju ati atunse abawọn jiini ṣugbọn ko si ọkan ninu wọn ti ṣe aṣeyọri. Iṣoro ti o tobi julọ pẹlu itọju ailera ti o wa titi di isisiyi ti n wa wiwa ti o le ṣe atunṣe atunse atunse si awọn sẹẹli naa.
O tun le jẹ ireti fun itọju ailera, tilẹ. Ni Keje 2009, ẹgbẹ kan ti awọn awadi ni Ile-ẹkọ giga ti North Carolina ni Chapel Hill ni awọn esi ti o dara julọ pẹlu lilo kokoro tutu ti o wọpọ gẹgẹbi ohun-ọṣọ lati gbe awọn pupọ ni awọn ayẹwo ayẹwo ti ẹdọfẹlẹ. Ẹgbẹ ẹda naa n ṣiṣẹ ni ọna lati ṣe alailowaya kokoro tutu lati le jẹ idanwo ni awọn eniyan pẹlu cystic fibrosis.
VX-770
VX-770 jẹ oògùn kan ti Vertex Pharmaceuticals wa ni awọn eniyan pẹlu cystic fibrosis ti o ni o kere ju ẹda kan ti iyipada G551D. Ọna oògùn le ni anfani lati ṣe afojusun abawọn ni fọọmu CFTR ki o si mu agbara rẹ pada lati ṣii awọn ikanni ti iṣan, nitorina gbigba iyo lati ṣàn sinu ati jade ninu awọn sẹẹli daradara.
Laiṣe itọju ailera, VX-770 ko ni rọpo pupọ. Kàkà bẹẹ, ti o ba ṣe aṣeyọri, VX-770 yoo tunṣe iṣoro naa ni iwọn ti o wa tẹlẹ.
VX-809
VX-809 jẹ oògùn miiran ti a ti ni idanwo nipasẹ Vertex Pharmaceuticals ninu awọn eniyan ti o ni idaako meji ti iyipada ΔF508-CFTR. O jẹ iru si VX-770 ni pe o le ni iyọ iyọda nipasẹ awọn sẹẹli daradara, ṣugbọn o ṣiṣẹ kekere kan yatọ. Ti o ba ṣiṣẹ ọna ti awọn oluwadi nreti pe o yoo, VX-809 yoo ṣii awọn ikanni ti a ṣe afẹfẹ nipasẹ gbigbe agbara amuaradagba CFTR si ibi ti o yẹ lori awọ ara ilu ti aarin airways.
Miglustat
Miglustat jẹ oògùn kan ti a ti ṣe nipasẹ Awọn Iṣẹ Imudani ti Actelion ti o ti wa ni lilo lati ṣe itọju awọn ipo miiran, ṣugbọn o ti wa ni lọwọlọwọ ni imọran fun lilo ninu awọn eniyan pẹlu cystic fibrosis ti o ni awọn meji idaako ti iyipada ΔF508-CFTR. Iwadi naa jẹ kekere (o ni awọn alabaṣepọ 15 nikan), ṣugbọn bakanna awọn esi ti wa ni ileri. Miglustat ti ni anfani lati yi ẹnjinia CFTR pada ki o si mu iṣẹ deede ṣiṣẹ si awọn sẹẹli.
Atalẹ
Ataluren, ti a npe ni PTC124, ni a ṣe ayẹwo nipasẹ PTC Awọnrapeutics bi itọju ti a le ṣe fun awọn eniyan pẹlu CF ti o ni awọn iyipada ọrọ isọkusọ. Ni awọn iyipada ọrọ alailowaya, ẹyọkan koodu "gibberish" han laarin koodu deede ni ipo CFTR.
Awọn koodu ọrọ aṣiṣe naa ṣe bi ami idaduro, ni idiwọ awọn sẹẹli lati ka eyikeyi koodu ti o waye lẹhin rẹ. Atalunn le ni atunṣe iṣoro naa nipa iranlọwọ awọn sẹẹli lati foju ami idaduro ati ki o ma ka kika koodu ti o waye lẹhin rẹ, nitorina atunṣe iṣẹ deede si awọn sẹẹli naa.
> Awọn orisun:
> C. Norez, F. Antigny, S. Noel, C. Vandebrouck, F. Becq. "Ẹjẹ Epithelial ti Atẹgun ti Atẹgun ti CF ti o tọju lọ nipasẹ Miglustat Gba Aami-Nikan-CF bi Phenotype". Akosile ti Amẹrika ti Atẹgun Atẹgun ati Isedale Ounjẹ . Oṣù Kẹjọ 2009.
> Ẹkọ Fibrosis ti okun. Oṣu Kẹsan 2009. Opo Oro Oro-oogun. 24 Keje 2009.
> Zhang L, Bọtini B, Gabriel SE, Burkett S, Yan Y, et al. 2009 "Ifijiṣẹ CFTR si 25% ti awọn Ẹrọ Epithelial Iwari Mu Pada Awọn Iwọn deede ti Mucus Gbe lọ si Ẹkọ Aṣoju Fibrosis Airbirin Awujọ Eniyan". PLoS Biol 7 (7): e1000155. doi: 10.1371 / journal.pbio.1000155. 24 Keje 2009.