Krabbe Arun Awọn Àpẹẹrẹ, Idanimọ, ati Itọju

Irisi Krabbe jẹ aiṣedeede ti o ni ipa lori eto aifọkanbalẹ

Irun Krabbe, ti a mọ ni gloukid cell leukodystrophy, jẹ arun ti o ni aisan ti o niiṣe ti o ni ipa lori eto iṣan. Awọn eniyan ti o ni arun Krabbe ni awọn iyipada ninu gilasi GALC wọn. Nitori awọn iyipada wọnyi, wọn ko ṣe itọye ti awọn ohun elo enzyme galactosylceramidase. Aipe aipe yii n lọ si idibajẹ ilọsiwaju ti ideri aabo ti o ni awọn fọọmu ti nada, ti a npe ni myelin .

Lai si aaye aabo yii, awọn ara wa ko le ṣiṣẹ daradara, ti o ba wa ni irora ati eto iṣan wa.

Irun Krabbe yoo ni ipa lori 1 ni 100,000 eniyan ni gbogbo agbaye, pẹlu awọn ilọsiwaju ti o ga julọ ni awọn agbegbe ni Israeli.

Awọn aami aisan ti Krabbe Arun

Awọn aami-ẹri mẹrin ti Krabbe arun, kọọkan pẹlu ifarahan ara wọn ati awọn aami aisan.

Iru 1 Infantile Bẹrẹ laarin awọn ọdun 3 si 6 osu
Iru 2 Ọdun ti o pẹ Bẹrẹ laarin osu mefa ati ọdun mẹta ọdun
Iru 3 Odo Bẹrẹ laarin ọdun 3 si 8 ọdun
Iru 4 Agba akọkọ Bẹrẹ nigbakugba lẹhin ọdun mẹjọ

Niwọn igba ti arun Krabbe yoo ni ipa lori awọn ẹyin ẹmi ara, ọpọlọpọ awọn aami aisan ti o fa ni ailera. Iru 1, fọọmu ọmọ ara, awọn iroyin fun 85 si 90 ogorun ti awọn iṣẹlẹ. Iru 1 nlọ si ọna mẹta:

Awọn iru miiran ti Krabbe arun bẹrẹ lẹhin igbati idagbasoke deede. Awọn orisi wọnyi tun nlọsiwaju siwaju sii ju Iwọn 1 lọ. Awọn ọmọde ko ni laaye diẹ sii ju ọdun meji lọ lẹhin Iru 2 bẹrẹ. Igbero aye fun Awọn oriṣiriṣi 3 ati 4 yatọ, ati awọn aami aiṣan le ma jẹ bi iṣoro.

Bawo ni a ṣe ayẹwo arun Krabbe

Ti awọn aami aisan ọmọ rẹ ba ṣe ayẹwo Krabbe arun, a le ṣe ayẹwo ẹjẹ lati rii bi wọn ba ni ailera galactosylceramidase, ti njẹri ayẹwo ayẹwo ti Krabbe. A le ṣe idinku lumbar kan lati ṣe ayẹwo iru-ọmọ inu omi. Awọn ipele amuaradagba ti ko dara julọ le fihan itọju naa. Fun ọmọ kan lati bi pẹlu majemu, awọn obi mejeeji gbọdọ gbe pupọ ti o ni iyipada - ti o wa lori chromosome 14. Ti awọn obi ba gbe iran, ọmọ ti ko ni ọmọ le ni idanwo fun aipe galactosylceramidase. Diẹ ninu awọn ipinlẹ n pese idanwo ọmọ tuntun fun arun Krabbe.

Itoju

Ko si arowoto fun arun Krabbe. Awọn ilọsiwaju laipe ṣe ifọkasi si iṣeduro transplantation hematopoietic ( HSCT ), awọn ẹyin keekeke ti o dagbasoke sinu awọn ẹjẹ, bi itọju ti o pọju fun ipo naa. HSCT ṣiṣẹ ti o dara julọ nigbati a ba fi fun awọn alaisan ti ko ti han awọn aami aiṣan tabi ti o jẹ aami ailera. Awọn itọju naa ṣiṣẹ daradara nigbati a fun lakoko oṣù akọkọ ti aye.

HCST le ṣe anfaani fun awọn ti o ni pẹ-ibẹrẹ tabi aisan ailọsiwaju ti nlọsiwaju ati awọn ọmọde ti o ni awọn alaisan-ibajẹ ti o ba ni kiakia. Lakoko ti HCST yoo ko ni arowoto arun na, o le pese didara igbe-aye ti o dara julọ - ṣe idaduro ilọsiwaju arun ati igbesi aye igbesi aye sii. Sibẹsibẹ, HCST wa pẹlu awọn ewu ara rẹ ati pe o ni oṣuwọn ti oṣuwọn 15 ogorun.

Iwadi lọwọlọwọ wa n ṣawari awọn itọju ti o wa ni ifojusi awọn aami onigbọnna, itọju ailera eleromu, itọju ailera, ati isunmọ sẹẹli sẹẹli alagbeka. Awọn iwosan wọnyi ni gbogbo wọn ni ibẹrẹ ibẹrẹ wọn ko si ti tun lo si igbimọ fun awọn idanwo itọju.

Alaye ti a gba yii ni a ya lati:
Tegay, DH (2014). Irisi Krabbe. eMedicine.