A le ṣe atunṣe awọn ara wa nisisiyi
FDA ti ṣe itẹwọgba itọju ailera itọju pupọ fun igba akọkọ-iṣaro itan kan ninu awọn itumọ ti oogun. Itọju titun- Kymriah (tisagenlecleucel) -uses ti yipada awọn T-ẹyin si ogun lukimia.
Imudaniloju Kymriah jẹ aṣiṣe fun ifọwọsi awọn ọna miiran ti itọju ailera ti yoo kọgun akàn ati awọn aisan miiran ti o ni lilo ọna-ara ati ọna itọsi: reprogramming body nipasẹ ọna apẹrẹ.
Iṣeduro Itọju Cell-Based
Itọju ailera ti iṣan-ọpọlọ n tọka si iṣe ti ṣafihan awọn ohun elo jiini titun sinu iye alagbeka kan pato ati lẹhinna tun ṣe afihan awọn sẹẹli ti a tunṣe sinu ara. Lọgan ninu ara, awọn sẹẹli tuntun yii le gbe awọn ọlọjẹ ti o ṣe iranlọwọ lati jagun odaran tabi awọn aisan miiran.
Kymriah jẹ ifarahan awọn T-ẹyin ti a ṣe atunṣe ti iṣan-ara kan ti lymphocyte, tabi ẹjẹ ti funfun-sinu ara. Awọn sẹẹli T-ti a ṣe atunṣe daadaa ati kolu awọn ẹmi-aisan lukimia.
Itọju ailera julọ jẹ dara julọ si chemotherapy nitori awọn itọju ti aisan pupọ jẹ kere to. Chemotherapy yoo ni ipa lori gbogbo ara ati ki o fa awọn ikolu ti ko ni oju-ara. Pẹlu itọju ailera ti iṣan-cell, awọn ẹyin ti a tun tun ṣe atunṣe ni a ti dapọ ni agbegbe ati ja awọn oporo jẹ pataki.
Ni afikun si jijẹ ara itọju ailera, Kymriah jẹ oluranlowo immunotherapeutic. Immunotherapy le mu agbara ti eto ailopin ṣe lati tọju arun.
Kymriah ti salaye
Ni awọn imọran imọran, Kartriki ká Kymriah jẹ ẹya-ara ti a n ṣe ayẹwo ti awọn adigunjiridi chigeric (CAR) ti itọju T-cell ti a lo lati ṣe itọju atunkọ tabi refractory (ie, itọju si itọju) B-cell lycthoblastic leukemia.
Kymriah jẹ apẹrẹ ti a mọ ti imunotherapy nibiti awọn t-ẹyin T ti ara ẹni ti kọkọ ṣajọ ati lẹhinna ranṣẹ si ile-iṣẹ ẹrọ kan.
Awọn T-ẹyin ti wa ni ikore nipa lilo ilana ti a npe ni leukapharesis.
Ni ile-iṣẹ iṣọpọ, awọn T-ẹyin wọnyi ti wa ni tunṣe lati ni irawọ kan ti o ṣe koodu fun ikosile CAR. Awọn sẹẹli ti a ti yipada yi lẹhinna ni a pada si alaisan. Lọgan ninu ara, CARs ṣe ifojusi kan ti a npe ni antigen ti a npe ni CD19 ti o wa lori aaye awọn liana ẹjẹ ati ki o pa awọn sẹẹli awọn iṣan. Lọgan ninu ẹjẹ, awọn T-ẹyin ti a ṣe atunṣe dagba ati ki o fa sii lati pa aarun kuro laarin ọsẹ meji tabi mẹta.
Awọn amoye ni FDA da lori imọran Kymriah lori apa kan ti idaniloju iwosan ti o wa ninu keji eyiti awọn ọmọde 63, awọn ọmọde, ati awọn ọmọde ti o ni atunṣe tabi ailera B-cell ti o ni arun leukemia nla lymphoblastic gba iwọn kanṣoṣo ti itọju naa. Ninu awọn alabaṣepọ wọnyi, ida ọgọta 83 lọ sinu idariji lẹhin osu mẹta. Pẹlupẹlu, 75 ogorun wa laisi ewu lẹhin osu mẹfa. Ti o ṣe pataki, KIMriah ti funni ni Akọsilẹ Atilẹyin Atunwo ati Alailẹgbẹ Itọju ailera nipasẹ FDA.
Aisan lukimia ti lymphoblastic ti o ni akàn ti ọra inu ati ẹjẹ. O fa ki ara ṣe awọn lymphocytes ajeji. Awọn ẹjẹ ẹjẹ to dara julọ yarayara jade ni awọn iṣan ẹjẹ to ni ilera ninu ọra inu. A nilo awọn sẹẹli ẹjẹ wa lati yọ ninu ewu.
Nigbati nọmba awọn sẹẹli ti o wa deede ṣe n dinku, iku le ṣe.
Biotilejepe awọn agbalagba agbalagba le dagbasoke GBOGBO, o jẹ akọkọ aisan ti awọn ọmọde. About 90 ogorun ti awọn ọmọ pẹlu GBOGBO lọ sinu idariji lẹhin itọju. Kymriah ni a fọwọsi fun lilo ni awọn alaisan ti o kere ju ọdun 25 lọ pe o ni boya akàn ti o ti tun pada tabi akàn ti o ni itoro si itọju.
Awọn ifiyesi Nipa Kymriah
Ọkan nipa igbẹkẹle ipa ti eyikeyi iru egbogi ti egboogi-ọkan ẹya ara ẹni jẹ ailera aisan cytokine, iṣesi idapo ti a npe ni cytokine iji. Cytokines jẹ awọn ọlọjẹ kekere ti o wa ni ihamọ nipasẹ awọn sẹẹli ati awọn ipa lori awọn sẹẹli miiran.
Ni ọpọlọpọ awọn eniyan, awọn aami aiṣan ti iṣeduro iṣeduro cytokine jẹ ìwọnba tabi dede ati pe a le ṣe iṣọrọ. Awọn aami aiṣan wọnyi ni:
- titẹ ẹjẹ kekere
- rirẹ
- tachycardia
- orififo
- iba
- Nausea
- alagidi
- sisun
- ti ọfun
- ibanujẹ iṣoro
Sibẹsibẹ, awọn alaisan ti o ni awọn aarun ẹjẹ-bi GBOGBO-ni o wa ni ewu ti o pọju lati ṣaṣe ijiya cytokine ti o lagbara pẹlu awọn aami aisan idaniloju aye. Fun idi eyi, awọn infusions nilo lati waye ni awọn ile-iṣẹ giga pẹlu awọn ọlọgbọn ti a kọ lati ṣakoso awọn ilolu pataki bi cytokine iji.
Ni ipari, Kymriah ti nireti reti ni ayika $ 500,000. Ṣugbọn, itọju pẹlu Kymriah jẹ ṣi din owo ju igbasẹ ọra inu egungun, ti a maa n lo ni itọju lukimia.
A Ọrọ Lati
Refractory tabi atunṣe GBOGBO jẹ arun oloro. Imudaniloju Kymriah pese ireti fun awọn ọgọrun ọgọrun ọmọde ni Ilu Amẹrika ti ko ni awọn itọju iyọọda ti o kù. O ti fihan imudaniloju ninu awọn idanwo itọju. Sibẹsibẹ, awọn idanwo iwosan ni opin ni akoko, o si wa lati wa boya boya Kymriah le fa idariji aye gbogbo.
Ni awọn gbolohun asọ, ifọwọsi nipasẹ FDA ti irufẹ itọju ailera fun igba akọkọ ti o nlo ni ọjọ tuntun ti oogun: akoko kan ti a le ṣe atunṣe awọn sẹẹli wa lati jagun ti oyan ati awọn arun miiran.
> Awọn orisun:
> Breslin S. Cytokine-aisan iṣan: atokọ ati awọn itọju ọmọde. Akosile Iṣoogun ti Nkan ti Oncology Nursing. 2007; 11: 37-42.
> Colwell J. Panel OKs CAR T Itọju ailera fun aisan lukimia. Awari Awari. Oṣu Keje 27, 2017.
> FDA News Release. Ipilẹṣẹ FDA gba iṣeto itọju akọkọ si United States. Oṣu Kẹjọ Ọjọ 30, 2017.
> Oke Ka. Gene Itọju ailera ni isẹgun. Ni: Kasper D, Fauci A, Hauser S, Longo D, Jameson J, Loscalzo J. eds. Awọn Ilana ti Harrison ti Isegun Inu, 19e New York, NY: McGraw-Hill; 2014.
> Klepin HD, Powell BL. Awọn Ẹjẹ Ẹjẹ Alawọ. Ni: Halter JB, Ouslander JG, Studenski S, High KP, Asthana S, Supiano MA, Ritchie C. eds. Isegun Geriatric Hazzard ati Gerontology, 7e New York, NY: McGraw-Hill.